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新默克公司的药物可能是阿尔茨海默氏病治愈

时间:2019-05-07

  阿尔茨海默氏症可能是昨天的新闻 - 如果默克公司的一个项目变成成功地进行了临床试验。从默克研究实验室的研究小组已经报道的所谓verubecestat药物的早期人类和动物试验的结果。在发表在科学转化医学他们的研究中,药物靶标与阿尔茨海默氏症相关的生产蛋白斑块。组长马修·肯尼迪说,这项研究详细介绍verubecestat的早期发现和分析。该团队希望它有朝一日成为神经认知障碍的治疗。根据科学转化杂志,verubecestat用作BACE1抑制剂。BACE1(β位淀粉样前体蛋白裂解酶1,或β-分泌1)参与产生称为淀粉样蛋白β形成与疾病相关的蛋白斑。科学家推测,β淀粉样蛋白在大脑中的积累导致神经退行性疾病。专家们希望,通过阻断BACE1,可避免β淀粉样蛋白的积聚。然而,药物仍处于临床试验的第三阶段。如果结果是积极的,这意味着该药物可能最终对患者使用。当淀粉样前体蛋白(APP)的切片,由BACE1和另一种蛋白质称为γ-分泌形成的淀粉样蛋白。APP可以在细胞膜中找到并进入空间之间进行切割细胞。BACE1抑制剂功能通过将自身的酶,并防止从BACE1切割APP。他们被发现的1999年,研究人员一直在研究他们自打。然而,缺乏BACE1基因的小鼠的研究显示许多副作用,如用绝缘和神经连线的指导,视网膜病变,和neurodegredation问题。不仅如此,它也将难以产生足够大的附加BACE1但小到足以穿过血脑屏障的分子。然而,从默克公司团队能够开发这样的分子,以及最近在动物试验显著减少血液中的淀粉样蛋白水平。此外,研究显示没有毒性的迹象动物的治疗长达半年。当他们着手小型和早期人体试验,verubecestat减少淀粉样蛋白在健康成人的脑脊液是接受治疗周和患者有轻度至中度阿尔茨海默氏病是谁拿的一周。好消息是,参与者根本不表现出任何副作用。默克公司说,这可能是由于这样的事实,BACE活动仍然需要在大脑中,以避免副作用。据科学美国人,这使得verubecestat第一BACE1抑制剂真正达到第三阶段的人体试验。他们目前的测试涉及2000名患者有轻度至中度阿尔茨海默氏症接受治疗18个月。下一个将涉及1500名参与者两年阿尔茨海默氏症的早期征兆。后者是更关键的考验,因为对毒品的最好办法像verubecestat工作是抑制阿尔茨海默氏症的早期阶段。TagsAlzheimers,阿尔茨海默氏病,verubecestat,马修·肯尼迪,默克研究实验室

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